| TT | Tên hoạt chất | Đường dùng, dạng bào chế, nồng độ, hàm lượng của thuốc hiếm | Chỉ định phòng, chẩn đoán, điều trị bệnh hiếm gặp |
| I. Thuốc hóa dược và sinh phẩm |
| 1 | [gly2] Recombinant human glucagon-like peptide | Tiêm: Các dạng | - Điều trị hội chứng ruột ngắn (Short Bowel Syndrome) |
| 2 | Acalabrutinib | Uống: Các dạng | - Điều trị bệnh u lympho tế bào vỏ |
| 3 | Acetylcystein | Tiêm: Dung dịch tiêm | - Điều trị quá liều Acetaminophen từ trung bình đến nặng |
| 4 | Afatinib | Uống: Các dạng | - Điều trị ung thư phổi không tế bào nhỏ di căn có đột biến thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu bì (EGFR) không kháng thuốc. - Điều trị cho bệnh nhân ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC), thuộc loại ung thư phổi tế bào vảy, tiến triển tại chỗ hoặc di căn, đang hoặc đã được hóa trị liệu bằng các dẫn chất của platin. |
| 5 | Agalsidase alfa | Tiêm: Các dạng | - Điều trị bệnh Fabry |
| 6 | Agalsidase beta | Tiêm: Các dạng | - Điều trị bệnh Fabry |
| 7 | Alectinib | Uống: Các dạng | - Điều trị bệnh nhân ung thư phổi không điển hình (ALK), ung thư phổi tế bào nhỏ không di căn (NSCLC), không bao gồm bệnh nhân tiến triển hoặc không dung nạp với crizotinib. |
| 8 | Alemtuzumab | Tiêm: Các dạng | - Điều trị bệnh bạch cầu dòng lympho tế bào B mãn tính mà trước đó bệnh nhân đã được điều trị với tác nhân alkyl hóa và những bệnh nhân điều trị thất bại với fludarabine. - Chỉ định cho bệnh nhân người lớn mắc bệnh xơ cứng rải rác thể tái phát - thuyên giảm (RRMS), có bệnh đang hoạt động dựa trên lâm sàng hoặc chẩn đoán hình ảnh. |
| 9 | Alglucosidase alpha | Tiêm: Các dạng | - Điều trị bệnh dự trữ glycogen type II (Bệnh Pompe). Chỉ định trên bệnh nhân người lớn và trẻ em mọi độ tuổi. |
| 10 | Alpha-1 proteinase inhibitor (human) | Tiêm: Các dạng | - Yếu tố ức chế alphal-proteinase được chỉ định cho liệu pháp điều trị duy trì và bổ sung lâu dài cho bệnh nhân người lớn có triệu chứng khí phế thũng do bệnh thiếu alphal-proteinase bẩm sinh |
| 11 | Amiodaron | Tiêm: Các dạng | - Điều trị cấp tính và điều trị dự phòng nhịp nhanh thất hoặc rung thất đe dọa tính mạng. |
| 12 | Anagrelid | Uống: Viên 0,5mg | - Điều trị tăng tiểu cầu tiên phát |
| 13 | Antihemophilic factor (recombinant), Fc fusion protein | Tiêm: Các dạng | Chỉ định trên người lớn và trẻ em mắc bệnh Hemophilia A (thiếu yếu tố VIII bẩm sinh) để: - Điều trị, kiểm soát theo nhu cầu các đợt chảy máu; - Xử trí chảy máu khi phẫu thuật; - Điều trị dự phòng thường quy để giảm tần suất các đợt chảy máu. |
| 14 | Antihemophilic factor (recombinant), porcine sequence | Tiêm: Các dạng | - Chỉ định cho cơn cấp chảy máu của bệnh nhân người lớn bị bệnh hemophilia A mắc phải. |
| 15 | Aprotinin | Tiêm: Dung dịch tiêm | - Sử dụng dự phòng để giảm mất máu trong phẫu thuật và yêu cầu truyền máu tương đồng trên bệnh nhân trải qua phẫu thuật bắc cầu mạch vành trong quá trình phẫu thuật ghép động mạch vành lặp lại, và trong một số trường hợp được lựa chọn phẫu thuật ghép động mạch vành sơ cấp, nguy cơ chảy máu đặc biệt cao (cầm máu bị suy yếu) hoặc nơi truyền máu không có sẵn hoặc không được chấp nhận. |
| 16 | Arsenic trioxid | Tiêm: Dung dịch tiêm, lọ 10mg/10ml | - Điều trị bệnh bạch cầu tiền tủy bào cấp tính |
| 17 | Artemether | Tiêm: Các dạng | - Để điều trị nhiễm trùng do P.falciparum hoặc nhiễm trùng hỗn hợp bao gồm P. falciparum |
| 18 | Atezolizumab | Tiêm: Các dạng | - Điều trị ung thư phổi tế bào nhỏ (SCLC). - Điều trị bệnh nhân giai đoạn IIb, IIc, III và IV u ác tính. - Điều trị giai đoạn llb, llc, lll và u ác tính IV. |
| 19 | Avelumab (Recombinant human monoclonal IgG1 antibody against programmed death ligand-1) | Tiêm: Các dạng | - Điều trị ung thư biểu mô tế bào Merkel di căn |
| 20 | Azathioprin | Uống: Các dạng | - Điều trị các biểu hiện bệnh về miệng của người bệnh có mô ghép |
| 21 | Bacteries BCG | Tiêm: Dung dịch tiêm | - Điều trị bệnh u nhú đường hô hấp tái phát |
| 22 | Basiliximab | Tiêm: Các dạng | - Phòng ngừa thải loại cơ quan rắn |
| 23 | Bedaquilin | Uống: Các dạng | - Điều trị bệnh lao thể hoạt động |
| 24 | Belinostat | Tiêm: Các dạng | - Điều trị Lymphoma tế bào T máu ngoại vi. |
| 25 | Bendamustin | Tiêm: Các dạng | - Điều trị Lơ xê mi kinh dòng lympho. - Điều trị u lympho dạng nang. - Điều trị u lympho tế bào nhỏ. - Điều trị u lympho tương bào lympho. - Điều trị u lympho vùng rìa của lách. - Điều trị u lympho tế bào B vùng rìa kiểu MALT (Mucosa-Associated Lymphoma Tissue). - Điều trị u lympho vùng rìa hạch (Collectively Indolent B-cell Non-Hodgkin's Lymphoma) |
| 26 | Betamethason | Uống: Dung dịch uống nhỏ giọt; Tiêm: Các dạng | - Điều trị chứng thất điều-giãn mạch |
| 27 | Bivalirudin | Tiêm: Các Dạng | - Sử dụng như chất chống đông máu ở những bệnh nhân mắc hoặc có nguy cơ mắc bệnh giảm tiểu cầu do Heparin/hội chứng huyết khối giảm tiểu cầu do Heparin |
| 28 | Bleomycin sulfat | Tiêm: Các dạng | - Điều trị tràn dịch màng phổi ác tính. |
| 29 | Blinatumomab | Tiêm: Các dạng | - Điều trị Lơ xê mi cấp dòng lympho. |
| 30 | Bosutinib | Uống: Các dạng | - Điều trị bệnh Lơ xê mi kinh dòng tủy |
| 31 | Brentuximab Vedotin | Tiêm: Các dạng | - Chỉ định điều trị cho bệnh nhân trưởng thành bị u lym phô bào Hodgkin (HL) +CD30 tái phát hoặc kháng trị: Sau cấy ghép tế bào gốc tự thân (ASCT); hoặc sau ít nhất 2 lần điều trị khi ASCT hoặc đa hóa liệu pháp không phải là một tùy chọn điều trị. - Chỉ định điều trị cho bệnh nhân trưởng thành bị CD30+HL có nguy cơ cao tái phát hoặc tiến triển sau khi cấy ghép tế bào gốc tự thân (ASCT). - Chỉ định điều trị cho bệnh nhân trưởng thành bị u lym phô tế bào lớn thoái biến toàn thân (sALCL) có nguy cơ tái phát hoặc kháng trị. - Chỉ định điều trị cho bệnh nhân trưởng thành bị CD30 + U lym phô bào tế bào T da (CTCL) sau ít nhất 1 lần điều trị toàn thân. |
| 32 | Brigatinib | Uống: Các dạng | - Điều trị u lympho dương tính kinase dương tính (ALK +), c-ros 1 tích hợp oncogene dương tính (ROS1 +), hoặc yếu tố tăng trưởng dương tính biểu mô dương tính (EGFR +) ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC). |
| 33 | Busulfan | Uống: Các dạng; Tiêm: Các dạng | - Liệu pháp chuẩn bị trong điều trị khối u ác tính kèm theo cấy ghép tủy xương. |
| 34 | C1-esterase inhibitor (human) | Tiêm: Các dạng | - Điều trị thường qui phòng ngừa các cơn cấp phù quincke cho bệnh nhân người lớn và vị thành niên mắc bệnh phù quincke di truyền (Hereditary Angioedema). |
| 35 | Cabozantinib | Uống: Các dạng | - Điều trị ung thư gan Carcinoma |
| 36 | Các yếu tố đông máu II, VII, VIII, IX, X (đơn thành phần hoặc phối hợp các yếu tố) | Tiêm: Các dạng | - Điều trị bệnh Rối loạn đông máu A hoặc B, có hoặc không có yếu tố kháng lại phức hợp ức chế đông máu, có hoặc không có bệnh von Willebrand. |
| 37 | Các yếu tố kháng yếu tố chảy máu (Antihemophilic factor). Các yếu tố kháng lại phức hợp ức chế đông máu (Resistance factors for inhibiting coagulation complexes anti-inhibitors) | Tiêm: Các dạng | - Điều trị bệnh Rối loạn đông máu A hoặc B có hoặc không có yếu tố kháng lại phức hợp ức chế đông máu, có hoặc không có bệnh von Willebrand. |
| 38 | Cafein citrat | Tiêm: Các dạng | - Điều trị ngắn hạn chứng ngừng thở ở trẻ sinh non tuần từ 28 đến 33 |
| 39 | Canakinumab | Tiêm: Các dạng | - Điều trị hội chứng thường kỳ liên quan đến yếu tố receptor khối u hoại tử |
| 40 | Caplacizumab | Tiêm: Các dạng | - Điều trị ban xuất huyết giảm tiểu cầu. |
| 41 | Carfilzomib | Tiêm: Các dạng | - Điều trị bệnh đa u tủy |
| 42 | Carglumic acid | Uống: 200 mg | - Điều trị thiếu hụt N-acetylglutamate synthetase |
| 43 | Celiprolol | Uống: các dạng | - Điều trị hội chứng Ehlers-Danlos |
| 44 | Ceritinib | Tiêm: Các dạng | - Điều trị ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC) mà anaplastic lymphoma kinase (ALK) dương tính |
| 45 | Cholic acid | Uống: Các dạng | - Điều trị các lỗi bẩm sinh trong tổng hợp acid mật chủ đáp ứng với điều trị bằng axit cholic. |
| 46 | Ciclosporin (Cyclosporin) | Tiêm, dung dịch tiêm (ống 50mg/1ml); Uống: dung dịch | - Điều trị tổn thương não do chấn thương từ trung bình đến nặng |
| 47 | Cinacalcet | Uống: Các dạng | - Điều trị tăng calci huyết ở những bệnh nhân tăng năng tuyến cận giáp mà được chỉ định cắt bỏ tuyến cận giáp dựa trên nồng độ calci huyết thanh tuy nhiên không có khả năng phẫu thuật. - Điều trị tăng calci huyết ở những bệnh nhân ung thư biểu mô tuyến cận giáp |
| 48 | Cladribin | Tiêm: Các dạng | - Điều trị bệnh bạch cầu tế bào lông |
| 49 | Cladribin | Uống: Các dạng | - Điều trị bệnh đa xơ cứng tái phát để giảm tần suất tái phát lâm sàng và trì hoãn sự tiến triển của khuyết tật thể chất. |
| 50 | Clofazimin | Uống: Các dạng | - Điều trị bệnh u phong, bao gồm u phong kháng dapsone và u phong bị biến chứng bởi hồng ban nút phong |
| 51 | Clonidin | Uống: Các dạng Tiêm: Dung dịch tiêm | - Dùng đường tiêm ngoài màng cứng liên tục như một phác đồ phối hợp với opiat cột sống trong điều trị đau trên bệnh nhân ung thư dung nạp hoặc không đáp ứng với opiat đường cột sống. - Phòng ngừa viêm niêm mạc miệng ở bệnh nhân ung thư cổ và đầu đang được tiến hành xạ trị |
| 52 | Coagulation factor IX (recombinant), Fc fusion protein | Tiêm: Các dạng | Yếu tố đông máu IX (Tái tổ hợp), Protein dung hợp FC, là một yếu tố đông máu IX tái tổ hợp có nguồn gốc DNA, được chỉ định trên người lớn và trẻ em mắc bệnh Hemophilia B để: - Điều trị, kiểm soát theo nhu cầu các đợt chảy máu. - Xử trí chảy máu khi phẫu thuật - Điều trị dự phòng thường quy để giảm tần suất các đợt chảy máu. |
| 53 | Coagulation factor X (human) | Tiêm: Các dạng | - Điều trị thiếu yếu tố X bẩm sinh. |
| 54 | Coagulation factor Xa (recombinant), inactivated-zhzo | Tiêm: Các dạng | - Giúp đảo ngược tác dụng chống đông máu của chất ức chế yếu tố Xa trực tiếp hoặc gián tiếp ở bệnh nhân gặp biến cố chảy máu nghiêm trọng không kiểm soát được hoặc người cần phẫu thuật khẩn cấp hoặc cấp cứu. |
| 55 | Coagulation factor XIII | Tiêm: Các dạng | - Điều trị dự phòng lâu dài chảy máu ở bệnh nhân thiếu yếu tố XIII A-subunit bẩm sinh |
| 56 | Copanlisib | Bột đông khô pha dung dịch truyền tĩnh mạch | - Điều trị u lympho dạng nang |
| 57 | Corticorelin | Tiêm: Các dạng | - Chẩn đoán Hormon dưới đồi |
| 58 | Crizotinib | Uống: Các dạng | - Điều trị bệnh nhân ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC) tiến tiển dương tính với enzyme ALK (anaplastic lymphoma kinase). Điều trị bệnh nhân ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC) tiến tiển dương tính với ROS1. |
| 59 | Cromolyn natri (Cromoglicate de Na) | Tiêm: Các dạng; Uống: Các dạng; Phun sương Tra mắt | - Điều trị hội chứng tế bào mast; - Điều trị viêm kết mạc, giác mạc mùa xuân. |
| 60 | Cyclophosphamid | Uống: Các dạng; Tiêm: Các dạng | - Điều trị xơ cứng hệ thống. - Phòng ngừa bệnh mảnh ghép chống lại ký chủ do cấy ghép tế bào gốc của máu. |
| 61 | Cytarabin | Tiêm: Các dạng | - Điều trị bệnh bạch cầu tủy sống cấp tính |
| 62 | Dabrafenib | Uống: Các dạng | - Điều trị u hắc tố da có đột biến gen BRAF V600 dương tính từ giai đoạn IIB đến IV. - Điều trị u thần kinh ác tính có đột biến gen BRAF V600. - Điều trị ung thư phổi không tế bào nhỏ có đột biến gen BRAF V600 dương tính từ giai đoạn IIB đến IV. |
| 63 | Damoctocog alfa pegol | Tiêm: Các dạng | - Điều trị bệnh ưa chảy máu A |
| 64 | Dantrolen | Tiêm: Các dạng | - Hội chứng sốt cao ác tính (malignant hyperthermia syndrome) |
| 65 | Daratumumab | Tiêm: Các dạng | - Điều trị u đa tủy. - Điều trị u lympho nang. - Điều trị thoái hóa tinh bột khởi phát do miễn dịch. - Điều trị u lympho tế bào B lớn khuếch tán. - Điều trị u lympho tế bào áo nang. |
| 66 | Dasatinib | Uống: Viên nén; Bột pha hỗn dịch uống | - Điều trị Lơ xê mi cấp dòng lympho (ALL) với nhiễm sắc thể Philadelphia dương tính. - Điều trị Lơ xê mi kinh dòng bạch cầu hạt (CML); |
| 67 | Daunorubicin | Tiêm: Các dạng | - Điều trị bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính. - Điều trị ung thư dạng Kaposi liên quan đến HIV tiến triển |
| 68 | Decitabin | Tiêm: Các dạng | - Điều trị hội chứng rối loạn sinh tủy. - Điều trị bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính. - Điều trị thiếu máu hồng cầu hình liềm. - Điều trị bệnh bạch cầu tủy mạn tính. |
| 69 | Deferipron | Uống: Các dạng | - Điều trị quá tải sắt cho người bệnh rối loạn chuyển hóa hemoglobin cần truyền máu nhiều lần |
| 70 | Desmopressin | Dung dịch phun mù; Tiêm: Các dạng | - Điều trị bệnh ưa chảy máu A (Hemophilia A) nhẹ và bệnh Von Willebrand. |
| 71 | Dexamethason intravitreal implant | 0,7mg/implant, cấy vào buồng dịch kính | - Điều trị viêm mắt không do nhiễm khuẩn ở gia đoạn sau của bệnh nhân viêm màng bồ đào trung gian, viêm màng bồ đào sau và viêm màng bồ đào lan tỏa. |
| 72 | Dexrazoxan | Tiêm: Các dạng | - Phòng ngừa bệnh cơ tim có liên quan đến việc dùng doxorubicin. - Điều trị thải trừ anthracycline trong hóa trị. |
| 73 | Diazoxid | Uống: Các dạng | - Điều trị hội chứng Prader Willi |
| 74 | Difluprednat | Nhỏ mắt: Các dạng | - Điều trị viêm màng mạch nho toàn bộ hoặc một phần bên trong và phía trước do chấn thương |
| 75 | Duvelisib | Uống: Các dạng | - Điều trị lơ xê mi kinh dòng lympho và u lympho tế bào nhỏ. Điều trị u lympho thể nang. |
| 76 | Ecallantid | Tiêm: dung dịch tiêm | - Điều trị phù mạch di truyền. - Yếu tố ức chế kallikrein huyết thanh được chỉ định cho điều trị cơn cấp của phù quincke di truyền (Hereditary angioedema) ở bệnh nhân 12 tuổi và lớn hơn. |
| 77 | Edaravon | Truyền tĩnh mạch | - Điều trị bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS) |
| 78 | Efavirenz | Uống: Viên nang 50mg, 200mg; Viên nén 600mg | - Điều trị nhiễm HIV-1 ở trẻ em và thanh thiếu niên trên 3 tuổi. |
| 79 | Eliglustat | Uống: Các dạng | - Được chỉ định để điều trị lâu dài cho bệnh nhân người lớn mắc bệnh Gaucher loại 1 (GD1), là người chuyển hóa cao, chuyển hóa trung bình hoặc chuyển hóa kém CYP2D6 (EMs) được phát hiện bởi xét nghiệm đã được FDA thông qua. |
| 80 | Elotuzumab | Tiêm: Các dạng | - Điều trị bệnh đa u tủy. |
| 81 | Elotuzumab | Tiêm: Các dạng | - Điều trị bệnh đa u tủy. |
| 82 | Eltrombopag | Uống: Các dạng | - Điều trị thiếu máu bất sản. - Điều trị xuất huyết giảm tiểu cầu tự phát. |
| 83 | Emicizumab | Tiêm dưới da | - Điều trị bệnh chảy máu A |
| 84 | Erwinia L-asparaginase | Tiêm: Các dạng | - Điều trị u lympho ác tính |
| 85 | Estradiol | Hệ điều trị qua da: miếng dán chứa thuốc | - Phác đồ thay thế estrogen trên phụ nữ có hội chứng Turner |
| 86 | Everolimus | Uống: Các dạng | - Điều trị bệnh xơ cứng củ (TSC) bao gồm u sao bào tế bào khổng lồ dưới màng ống nội tủy liên quan đến TSC (SEGA), u mỡ-cơ-mạch máu thận liên quan đến TSC và bệnh u cơ trơn-mạch bạch huyết liên quan đến TSC (LAM). - Điều trị bệnh u thần kinh nội tiết. |
| 87 | Fibrinogen (Đơn thành phần hoặc phối hợp) | Tiêm: Bột pha dung dịch tiêm | - Điều trị trên bệnh nhân thiếu fibrinogen |
| 88 | Fitusiran | Tiêm: Các dạng | - Điều trị trên bệnh nhân hemophilia A hoặc B trung bình đến nặng, có hoặc không có chất ức chế |
| 89 | Follitropin alfa/ Follitropin beta tái tổ hợp | Tiêm: tiêm dưới da, tiêm tĩnh mạch | - Sự kích thích sinh tinh trùng ở bệnh nhân nam thiểu năng sinh dục nguyên phát và thứ phát trên những người có nguyên nhân vô sinh không phải do suy tinh hoàn nguyên phát |
| 90 | Fosfomycin trometamol | Uống: Cốm pha dung dịch uống | - Điều trị nhiễm trùng phổi liên quan đến xơ nang |
| 91 | Fostamatinib | Uống: Các dạng | - Điều trị ban xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch. |
| 92 | Gilteritinib | Uống: Các dạng | - Điều trị Lơ xê mi cấp dòng tủy |
| 93 | Glasdegib | Uống: Các dạng | - Điều trị Lơ xê mi cấp dòng tủy Chưn |
| 94 | Glatiramer | Tiêm: Bột pha dung dịch tiêm | - Điều trị bệnh đa xơ cứng |
| 95 | Glucarpidas | Tiêm: Các dạng | - Trị nhiễm độc Methotrexate |
| 96 | Glycerol phenylbutyrat | Uống: Các dạng | - Điều trị duy trì bệnh nhân thiếu hụt enzym trong chu kỳ urê |
| 97 | Halofantrin hydroclorid | Uống: Các dạng viên | - Điều trị sốt rét cấp nhẹ đến trung bình do các chủng nhạy cảm với P. falciparum and P. vivax |
| 98 | Hydrocortison | Uống: Các dạng | - Điều trị suy thượng thận ở người lớn. - Liệu pháp thay thế trong điều trị suy thượng thận ở trẻ em, người lớn và thanh thiếu niên (dưới < 18 tuổi). |
| 99 | Hydroxycarbamid | Uống: Các dạng | - Điều trị bệnh tế bào hình liềm trên bệnh nhân dưới 18 tuổi. |
| 100 | Hydroxycloroquin | Uống: Các dạng | - Điều trị hội chứng kháng phospholipid. |
| 101 | Ibrutinib | Uống: Các dạng | - U lympho tế bào B lớn lan tỏa. - U lympho tế bào áo nang. - U lympho tế bào nhỏ (SLL). - U lympho vùng rìa hạch. - U lympho thể nang. - U lympho vùng rìa lách. - Điều trị bệnh bạch cầu lympho bào mãn tính (CLL). - Điều trị ung thư tuyến tụy. - Điều trị bệnh ghép chống chủ mạn tính. - Điều trị chứng macroglobulin máu Waldenstrom - Điều trị ung thư dạ dày, bao gồm ung thư biểu mô tuyến nối dạ dày thực. |
| 102 | Ibuprofen lysin | Tiêm: Các dạng | - Phòng ngừa và điều trị bệnh còn ống động mạch |
| 103 | Icatibant | Tiêm, truyền dưới da Dạng dùng: dung dịch tiêm truyền | - Điều trị các đợt cấp của phù quincke di truyền (Hereditary Angioedema) ở bệnh nhân người lớn 18 tuổi và trên 18 tuổi. |
| 104 | Idarubicin | Tiêm: Các dạng | - Điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng tủy, tham khảo bệnh bạch cầu không tăng lympho bào cấp tính. |
| 105 | Idarucizumab | Tiêm: Các dạng | Chỉ định cho bệnh nhân đã điều trị bằng Pradaxa (dabigatran) khi cần hóa giải nhanh chóng tác dụng chống đông của dabigatran: - Trong trường hợp phẫu thuật cấp cứu/thủ thuật khẩn cấp. - Trong trường hợp chảy máu đe dọa tính mạng hoặc không kiểm soát được. |
| 106 | Idelalisib | Tiêm: Các dạng | - Điều trị u lympho thể nang; Điều trị Lơ xê mi kinh dong lympho và u lympho tế bào nhỏ. |
| 107 | Idursulfase | Tiêm: Các dạng | - Phác đồ thay thế enzym lâu dài cho bệnh mucopolysaccharid (Hội chứng Hunter) |
| 108 | Imatinib | Uống: Các dạng | - Điều trị bệnh bạch cầu nguyên bào tủy cấp tính dương tính Philadelphia. - Điều trị bệnh bạch cầu mạn dòng tủy. - Điều trị bệnh tế bào mast hệ thống không đột biến D816V c-kit. - Điều trị u mô đệm đường tiêu hóa. - Điều trị hội chứng bạch cầu ưa eosin tự phát bao gồm bệnh bạch cầu ưa eosin cấp và mạn. - Điều trị rối loạn tủy xương/hội chứng rối loạn sinh tủy liên quan đến việc sắp xếp lại các gen yếu tố tăng trưởng có nguồn gốc từ tiểu cầu. - Điều trị sarcom bì xơ lồi. - Điều trị ung thư biểu mô đường tiêu hóa. |
| 109 | Imiglucerase | Tiêm: Các dạng | - Liệu pháp thay thế ở những bệnh nhân mắc bệnh Gaucher type I và III. |
| 110 | Immune globulin infusion | Tiêm: dung dịch tiêm | - Điều trị bệnh dây thần kinh vận động đa ổ (Multifocal Motor Neuropathy - MMN) |
| 111 | Immune globulin infusion 10% (human) with recombinant human hyaluronidase | Tiêm, truyền dưới da Dạng dùng: dung dịch tiêm truyền | - Bệnh suy giảm miễn dịch tiên phát ở người lớn |
| 112 | Indinavir sulfat | Uống: Các dạng; Tiêm: Các dạng | - Điều trị nhiễm HIV-1 ở trẻ em và thanh thiếu niên trên 3 tuổi. |
| 113 | Interferon bêta-1a | Tiêm: Các dạng | - Điều trị bệnh đa xơ cứng |
| 114 | Irinotecan liposome injection | Dung dịch đậm đặc để pha truyền tĩnh mạch | - Điều trị ung thư tuyến tụy di căn, kết hợp với 5-fluorouracil (5-FU) và leucovorin (LV), ở người lớn với bệnh đang tiến triển sau điều trị nền là gemcitabin. |
| 115 | Isavuconazonium sulfat | Uống: Các dạng; Tiêm: Các dạng | - Điều trị nhiễm nấm Mucormycosis. - Điều trị nhiễm nấm Aspergillosis xâm lấn. |
| 116 | Ivosidenib | Uống: Các dạng | - Điều trị Lơ xê mi cấp dòng tủy. |
| 117 | Ixazomib | Uống: Các dạng | - Điều trị đa u tủy xương. |
| 118 | Ketamin | Tiêm: Các dạng | - Điều trị đau dây thần kinh sau zona. |
| 119 | Lanadelumab | Tiêm, truyền dưới da Dạng dùng: dung dịch tiêm truyền | - Để dự phòng thông thường cơn phù mạch và kiểm soát các triệu chứng phù mạch di truyền (HAE) ở người vị thành niên và người trưởng thành. |
| 120 | Lanreotid | Tiêm: Các dạng | - Bệnh to cực hay to đầu chi. - Khối u nội tiết dạ dày - ruột - tụy khu trú, tiến triển hay di căn - Hội chứng carcinoid liên quan tới u thần kinh nội tiết. |
| 121 | Laronidase | Tiêm: Các dạng | - Được chỉ định cho bệnh nhân có bệnh tích tụ mucopolysaccharide týp I (MPS I) thể Hurler và Hurler-Scheie và cho bệnh nhân có thể bệnh Scheie với các triệu chứng từ trung bình đến nặng. |
| 122 | Larotrectinib | Uống: Các dạng | - Điều trị khối u rắn bằng protein tổng hợp NTRK |
| 123 | Lauromacrogol 400 (Polidocanol, Aetoxisclerol) | Tiêm: Dung dịch tiêm | - Điều trị dị dạng tĩnh mạch bẩm sinh |
| 124 | Lenalidomid | Uống: Các dạng | - Điều trị hội chứng rối loạn sinh tủy. - Điều trị u lympho tế bào vỏ. |
| 125 | Lenvatinib | Uống: Các dạng | - Điều trị cho bệnh nhân ung thư tuyến giáp biệt hóa tái phát tại chỗ hoặc di căn, tiến triển, kháng trị với iod phóng xạ. - Điều trị bước một cho bệnh nhân ung thư biểu mô tế bào gan không thể phẫu thuật cắt bỏ. |
| 126 | Letermovir | Uống: Các dạng; Tiêm: Các dạng | - Phòng ngừa nhiễm cytomegalovirus (CMV) ở những người nhận huyết thanh CMV trưởng thành [R +] khi ghép tế bào gốc tạo máu allogeneic (HSCT) |
| 127 | Leucovorin (Acid folinic) | Tiêm: tiêm tĩnh mạch; Uống: Các dạng | - Sử dụng kết hợp với 5-fluorouracil trong điều trị ung thư đại trực tràng di căn. - Sử dụng giải cứu sau khi liệu pháp methotrexate liều cao trong điều trị ung thư xương. |
| 128 | Liothyronin | Uống: Các dạng | - Điều trị di căn não trong trường hợp ung thư phổi nguyên phát. - Điều trị hôn mê phù niêm/tiền hôn mê. - Điều trị u nguyên bào thần kinh đệm đa dạng. |
| 129 | Medroxyprogesteron | Uống: Các dạng | - Điều trị ban xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch. |
| 130 | Mefloquin | Uống: Các dạng | - Dùng trong điều trị sốt rét cấp tính do Plasmodium falciparum và Plasmodium vivax, và dự phòng sốt rét Plasmodium falciparum kháng thuốc khác. |
| 131 | Meladinin (Methoxsalen) | Dùng ngoài | - Phòng ngừa đào thải cấp các chất kích ứng tim. - Sử dụng kết hợp với kỹ thuật điều trị u lympho da tế bào trong điều trị ghép da với ký chủ. |
| 132 | Melphalan | Uống: Các dạng; Tiêm: Các dạng | - Điều trị bệnh nhân da u tủy mà không phù hợp để điều trị đường uống. - Điều trị u nguyên bào võng mạc. - Để sử dụng trong tưới máu chi ở nơi thân nhiệt thấp trong điều trị ung thư da di căn. - Điều trị ung thư da giai đoạn IIB đến IV - Điều trị liều cao trước khi cấy ghép tế bào gốc tế bào tạo máu. - Điều trị ung thư đường mật. - Điều trị u tủy tế bào plasma. |
| 133 | Mercaptopurin | Uống: Các dạng | - Điều trị bệnh bạch cầu nguyên bào lympho cấp tính ở bệnh nhân nhi |
| 134 | Methotrexat | Tiêm: Các dạng; Uống: Các dạng | - Điều trị bệnh alkaptonuria. - Điều trị bệnh bạch cầu dòng Iympho bào. |
| 135 | Methoxsalen | Uống: Các dạng | - Để điều trị u lympho tế bào da (CTCL). - Để điều trị chống thải ghép (GVHD) sau khi cấy ghép HSC allogeneic |
| 136 | Mexiletin | Uống: Các dạng Tiêm: Các dạng | - Điều trị chứng loạn dưỡng cơ vô niệu |
| 137 | Midazolam | Dung dịch uống | - Điều trị cơn co giật cấp kéo dài ở trẻ nhũ nhi, trẻ lớn và vị thành niên (từ 3 tháng đến < 18 tuổi). |
| 138 | Midostaurin | Uống: Các dạng | - Điều trị bệnh bạch cầu tủy sống cấp tính. - Điều trị bệnh tế bào Mast. |
| 139 | Milrinon | Tiêm: dung dịch tiêm tĩnh mạch | - Điều trị suy tim phải (RHF) ở bệnh nhân dùng thiết bị hỗ trợ tâm thất trái (LVAD) |
| 140 | Mitomycin | Tiêm: Các dạng | - Phòng ngừa tái phát mộng thịt sau phẫu thuật. - Điều trị ung thư tế bào biểu mô đường niệu (ung thư biểu mô tế bào chuyển tiếp bể thận và niệu quản). |
| 141 | Mitoxantron | Tiêm: Dung dịch tiêm | - Điều trị ung thư tuyến tiền liệt khó điều trị. - Điều trị bệnh đa xơ cứng tái phát tiến triển. - Điều trị bệnh đa xơ cứng tiến triển thứ cấp. - Điều trị bệnh bạch cầu tủy xương cấp tính, còn được gọi là bệnh bạch cầu cấp tính Không phải tế bào bạch huyết. - Điều trị u lympho tế bào T ngoại vi. |
| 142 | Moxetumomab pasudotox tdfk | Tiêm: Các dạng | - Điều trị bệnh nhân người lớn mắc bệnh bạch cầu tế bào tóc (HCL) tái phát hoặc kháng trị đã điều trị ít nhất hai liệu pháp toàn thân trước đó, kể cả điều trị bằng chất tương tự nucleoside purine (PNA). |
| 143 | Natri thiosulfat | Tiêm; dung dịch tiêm 25% | - Điều trị bệnh can-xi phòng vệ. - Phòng nhiễm độc tai giữa do platinum ở trẻ nhỏ. - Điều trị ngộ độc mù tạc lưu huỳnh. - Điều trị thoát mạch do meclorethamine hydrochloride vào các mô dưới da. - Điều trị bệnh can-xi phòng vệ do ure huyết và không do ure huyết. - Điều trị viêm da-cơ. |
| 144 | Nilotinib | Uống: Các dạng | - Điều trị bệnh bạch cầu tủy xương mãn tính |
| 145 | Nimodipin | Uống: Các dạng; Tiêm: Các dạng | - Điều trị xuất huyết dưới màng nhện |
| 146 | Nintedanib | Uống: Các dạng | - Điều trị xơ hóa phổi tự phát (xơ phổi vô căn) |
| 147 | Nitric oxide | Khí thở | - Điều trị tăng huyết áp phổi dai dẳng ở trẻ sơ sinh |
| 148 | Nivolumab | Tiêm: Các dạng | - Điều trị ung thư biểu mô tế bào gan; - Điều trị u lympho Hodgkin; - Điều trị ung thư hắc tố giai đoạn IIb đến IV; - Điều trị ung thư phổi tế bào nhỏ. |
| 149 | Obinutuzumab | Tiêm: Các dạng | - Điều trị u lympho thể nang; Điều trị Lơ xê mi kinh dong lympho. |
| 150 | Ofatumumab | Tiêm: Các dạng | - Điều trị Lơ xê mi kinh dòng lympho. |
| 151 | Olaparib | Uống: Dạng viên 100mg, 150mg | - Điều trị duy trì cho bệnh nhân người lớn bị tái phát ung thư tế bào biểu mô buồng trứng, ống dẫn trứng hoặc ung thư phúc mạc nguyên phát, cho những bệnh nhân đáp ứng hoàn toàn hoặc một phần với hóa trị liệu có chứa platinum; và điều trị cho bệnh nhân người lớn được chẩn đoán ung thư buồng trứng tiến triển đột biến gen BRCA hoặc nghi ngờ ung thư buồng trứng đột biến gen BRCA đã được điều trị bằng ba hoặc nhiều dòng hóa trị liệu trước đó. |
| 152 | Omacetaxin mepesuccinat | Tiêm: Các dạng | - Điều trị bệnh Lơ xê mi kinh dòng tủy |
| 153 | Panobinostat | Uống: Các dạng | - Điều trị bệnh đa u tủy. |
| 154 | Parathyroid Hormone (1-84) human | Tiêm: Các dạng | - Hóc môn tuyến cận giáp được chỉ định để điều chỉnh sự phối hợp canxi và vitamin D nhằm kiểm soát hạ canxi trong các bệnh nhân suy cận giáp. |
| 155 | Pasireotide | Tiêm: Các dạng | - Điều trị bệnh to cực; - Điều trị bệnh Cushing |
| 156 | Pazopanib | Uống: Các dạng | - Điều trị ung thư buồng trứng; - Điều trị ung thư mô mềm |
| 157 | Pegademase bovine | Tiêm: Các dạng | - Là liệu pháp thay thế enzyme cho sự thiếu hụt ADA ở những bệnh nhân suy giảm miễn dịch nặng kết hợp. |
| 158 | Pegaspargase | Tiêm: Các dạng | - Điều trị ung thư dòng bạch cầu lympho cấp tính |
| 159 | Pegfilgrastim | Tiêm: Các dạng | - Để tăng khả năng sinh tồn của các bệnh nhân có nguy cơ bị suy tủy cấp sau khi một vụ nổ phóng xạ hoặc hạt nhân |
| 160 | Pembrolizumab | Tiêm: Các dạng | - Điều trị ung thư da ác tính giai đoạn IIB đến giai đoạn IV; - Điều trị u lympho tế bào B trung thất nguyên phát; - Điều trị ung thư biểu mô tế bào Merkel; - Điều trị ung thư hạch Hodgkin; - Điều trị ung thư dạ dày, bao gồm ung thư biểu mô đường tiêu hóa; - Điều trị ung thư biểu mô tế bào gan(HCC) |
| 161 | Pilocarpin | Thuốc mắt: Dung dịch nhỏ mắt 1%; 2% | - Điều trị chứng khô miệng và viêm giác-kết mạc ở những bệnh nhân mắc hội chứng Sjogren |
| 162 | Ponatinib | Uống: Các dạng | - Điều trị bệnh Lơ xê mi cấp dòng lympho dương tính nhiễm sắc thể Philadenphia; Điều trị Lơ xê mi kinh dòng bạch cầu hạt. |
| 163 | Porfimer sodium | Tiêm: Các dạng | - Đối với liệu pháp quang động học của bệnh nhân bị ung thư biểu mô nguyên phát hoặc tái phát (hoặc một phần hoặc toàn bộ). |
| 164 | Praziquantel | Uống: Các dạng | - Điều trị bệnh sán máng |
| 165 | Procainamid | Tiêm: Dung dịch tiêm | - Phòng rối loạn nhịp thất đe dọa tính mạng ở những bệnh nhân đã được ghi nhận có lupus khởi phát bởi procainamid. |
| 166 | Procarbazin | Uống: Các dạng | - Điều trị u thần kinh đệm ác tính |
| 167 | Propranolol | Tiêm: Dung dịch tiêm | - Điều trị tăng huyết khối ở trẻ sơ sinh cần điều trị toàn thân |
| 168 | Prostaglandin E1 | Tiêm: Các dạng | - Điều trị hội chứng tắc mạch chi nặng mãn tính giai đoạn IV Fontaine |
| 169 | Protein C concentrate | Tiêm: Các dạng | - Chỉ định cho bệnh nhân bị bệnh thiếu Protein C bẩm sinh nặng để phòng và điều trị cơn tối cấp xuất huyết dưới da và huyết khối tĩnh mạch. Chỉ định như liệu pháp thay thế cho bệnh nhân nhi và người lớn. |
| 170 | Prothrombin complex concentrate (human) | Tiêm: Các dạng | - Thuốc đối kháng Vitamin K để điều trị chảy máu lớn và dự phòng phẫu thuật |
| 171 | Quinin | Tiêm: Dung dịch tiêm Uống: đơn thành phần hoặc phối hợp với Thiamin | - Điều trị sốt rét |
| 172 | Raltegravir | Viên bao tan trong ruột | - Điều trị phối hợp với các thuốc kháng retrovirus khác trong điều trị nhiễm virus suy giảm miễn dịch ở người (HIV-1). |
| 173 | Ravulizumab-cwvz | Tiêm: Các dạng | - Điều trị đái huyết sắc tố kịch phát ban đêm. |
| 174 | Recombinant von Willebrand factor (rhVWF) | Tiêm: Các dạng | - Điều trị theo nhu cầu và kiểm soát các cơn cấp chảy máu ở bệnh nhân người lớn mắc bệnh von Willebrand. |
| 175 | Regorafenib | Uống: Các dạng | - Điều trị bệnh nhân có khối u mô đệm đường tiêu hóa. - Điều trị ung thư biểu mô tế bào gan |
| 176 | Retinol | Thuốc mắt: Thuốc mỡ tra mắt | - Phòng ngừa loạn sản phế quản phổi. - Phòng ngừa bệnh võng mạc do sinh non. |
| 177 | Rifaximin | Uống: Các dạng | - Điều trị bệnh não do gan |
| 178 | Romidepsin | Tiêm: Các dạng | - Điều trị u lympho không Hodgkin tế bào T |
| 179 | Romiplostim | Tiêm: Các dạng | - Điều trị ban xuất huyết giảm tiểu cầu miễn dịch. |
| 180 | Rovalpituzumab Tesirine | Tiêm: Các dạng | - Điều trị ung thư phổi tế bào nhỏ |
| 181 | Rucaparib | Uống: Các dạng | - Điều trị ung thư buồng trứng |
| 182 | Ruxolitinib | Uống: Các dạng | - Điều trị bệnh bạch cầu tạo lympho bào cấp. - Điều trị bệnh mảnh ghép chống lại vật chủ. - Điều trị ung thư tụy. - Điều trị bệnh ung thư trong đó tủy xương sản sinh quá nhiều hồng cầu. - Điều trị bệnh xơ hóa tủy xương. - Điều trị bệnh tăng tiểu cầu |
| 183 | Sargramostim | Tiêm: Các dạng | - Điều trị cho bệnh nhân tiếp xúc xạ trị ức chế tủy (Hội chứng tạo máu liên quan hội chứng nhiễm xạ cấp). |
| 184 | Selegilin | Uống: Các dạng | - Hỗ trợ liệu pháp dùng levodopa và carbidopa trong điều trị bệnh Parkinson. - Điều trị chứng thấp lùn do hội chứng Turner. |
| 185 | Siltuximab | Tiêm: Các dạng | - Điều trị bệnh Castleman |
| 186 | Sodium benzoat | Tiêm: Các dạng | - Điều trị chứng tiểu acid arginosuccinic. - Điều trị thiếu hụt carbamoyl phosphat synthase-1. - Điều trị chứng citrulline máu type 1. - Điều trị chứng tăng arginine máu. - Điều trị chứng Không dung nạp protein lysinuric. - Điều trị sự thiếu hụt men ornithine transcarbamylase. - Điều trị sự thiếu hụt N-acetylglutamate synthase deficiency. |
| 187 | Sodium phenylacetat | Tiêm: Các dạng | - Điều trị bệnh não do gan độ III và IV |
| 188 | Somatropin | Tiêm: Bột đông khô pha dung dịch tiêm | - Điều trị chứng thấp lùn do hội chứng Turner. - Điều trị thiếu hụt hóc-môn tăng trưởng ở người lớn. - Điều trị thiếu hụt hóc-môn tăng trưởng ở người lớn. - Điều trị chứng thấp lùn do hội chứng Noonan. - Dùng trong điều trị lâu dài ở trẻ chậm lớn do thiếu hụt hóc-môn tăng trưởng. - Điều trị chứng thấp lùn ở trẻ nhỏ do thiếu hụt gen (SHOX). - Đơn trị hoặc kết hợp với glutamine trong điều trị hội chứng ruột ngắn. - Điều trị giảm cân/dị hóa liên quan đến AIDS. - Điều trị chậm phát triển liên quan đến suy thận mạn. - Là liệu pháp thay thế cho sự thiếu hụt hormone tăng trưởng ở người lớn sau khi xương ngừng phát triển. - Điều trị chậm phát triển ở trẻ sinh non. - Điều trị chứng thấp lùn do hội chứng Prader-Willi |
| 189 | Sorafenib | Uống: Các dạng | - Điều trị ung thư tế bào thận. - Điều trị ung thư tế bào gan. - Điều trị ung thư tuyến giáp thể tủy, ung thư tuyến giáp anaplastic, và ung thư tuyến giáp dạng nang hoặc di căn tái phát hoặc di căn. |
| 190 | Sotalol | Tiêm: Dung dịch tiêm tĩnh mạch; Uống: Các dạng | - Đối với nhịp nhanh thất, rung thất, hoặc duy trì nhịp xoang ở bệnh nhân chuyển đổi từ rung tâm nhĩ hoặc rung tâm nhĩ khi dùng được thuốc uống. |
| 191 | Succimer | Tiêm: Các dạng | - Điều trị ngộ độc chỉ ở trẻ em. |
| 192 | Tacrolimus | Hỗn dịch nhỏ mắt 0,1% | - Điều trị viêm kết giác mạc mùa xuân khi sử dụng thuốc kháng dị ứng không hiệu quả. |
| 193 | Talc | Bột vô trùng | - Điều trị tràn khí màng phổi. - Điều trị sự chảy dịch màng phổi ác tính |
| 194 | Temolozomid | Tiêm: Các dạng | - Điều trị bệnh nhân bị u tế bào hình sao bất thường và u nguyên bào thần kinh đệm đa dạng, như, bệnh nhân tái phát lần đầu đã trải qua tiến triển bệnh trên một chế độ điều trị chuẩn. |
| 195 | Temsirolimis | Tiêm: Các dạng | - Điều trị u lympho tế bào lớp phủ |
| 196 | Thalidomid | Uống: Viên nang cứng | - Điều trị bệnh đa u tủy. - Điều trị hồng ban nút phong (erythema nodosum leprosum) |
| 197 | Thiotepa | Tiêm: Các dạng | - Điều trị có điều kiện trước khi ghép tế bào gốc tạo máu |
| 198 | Tiaprid | Tiêm: Dung dịch tiêm | - Điều trị hội chứng Tourette |
| 199 | Tisagenlecleucel-T | Tiêm: Các dạng | - Điều trị u lympho tế bào B lớn lan tỏa |
| 200 | Tobramycin | Bột hít | - Điều trị bệnh nhân giãn phế quản nhiễm Pseudomonas aeruginosa |
| 201 | Tocilizumab | Tiêm: Các dạng | - Viêm động mạch tế bào khổng lồ (GCA) |
| 202 | Trametinib | Uống: Các dạng | - Điều trị ung thư hắc tố giai đoạn I Ib tới giai đoạn IV |
| 203 | Trametinib + Dabrafenib | Uống: Các dạng | - Điều trị ung thư hắc tố giai đoạn I Ib tới giai đoạn IV |
| 204 | Tretinoin (All-Trans Retinoic Acid) | Uống: Các dạng | - Điều trị bệnh bạch cầu promyelocytic |
| 205 | Triclabendazol | Uống: Các dạng | - Điều trị sán lá gan |
| 206 | Trientin | Tiêm: Các dạng; Uống: Các dạng | - Điều trị bệnh nhân mắc bệnh Wilson |
| 207 | Velaglucerase alfa | Tiêm: Các dạng | - Điều trị bệnh Gaucher tuýp 1 và 3 |
| 208 | Venetoclax | Uống: Các dạng | - Điều trị bệnh bạch cầu mạn dòng lympho (CLL). - Điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng tủy |
| 209 | Vigabatrin | Uống: các dạng | - Điều trị co thắt ở trẻ sơ sinh |
| 210 | Vincristin | Tiêm: Các dạng | - Điều trị bệnh bạch cầu tạo lympho cấp |
| 211 | Vincristin sulfat Liposome | Tiêm: Các dạng | - Điều trị Lơ xê mi cấp lympho bào. |
| 212 | Vorinostat | Bột đông khô pha tiêm | - Điều trị ung thư hạch không Hodgkin của tế bào T. - U lympho tế bào T ở da. |
| 213 | Xanh methylen (Methylen Blue) | Tiêm: Dung dịch tiêm ống | - Điều trị thiếu máu methemoglobin mắc phải và do di truyền. |
| 214 | Zidovudin | Uống: Các dạng Tiêm: Dung dịch tiêm | - Điều trị AIDS |
| | | | | |
Thông tư 26/2019/TT-BYT DOC (Bản Word)
Thông tư 26/2019/TT-BYT PDF (Bản có dấu đỏ)
